Obiettivo del corso è di fornire allo studente i concetti riguardanti le basi molecolari, lo sviluppo e funzionamento dei farmaci biotecnologici.

In particolare, il corso è finalizzato alla conoscenza e alla comprensione di:

- basi molecolari di farmaci innovativi

- generazioni e relative innovazioni dei farmaci biotecnologici
-  effetti collaterali e tossicità di farmaci biotecnologici

- comparazioni tra farmaci tradizionali a piccola molecola e farmaci biotecnologici.

Differenze molecolari tra un farmaco biotecnologico e uno sintetico del tipo "piccola molecola". Farmacocinetica, farmacodinamica e effetti avversi di farmaci biotecnologici. Utlizzo dell'ingegneria genetica in farmacologia. Clonaggio genico e metodi di trasferimento del DNA in cellule in coltura per la sintesi di proteine ricombinanti. Applicazioni farmacologiche delle linee cellulari ricombinanti.  Animali transgenici in ricerca, sviluppo e produzione di farmaci. Le proteine come farmaci: proprietà biochimiche per l'efficacia terapeutica e ingegneria genetica delle proteine terapeutiche. Insulina ricombinante, analoghi ricombinanti dell'insulina ad azione rapida e prolungata con proprietà farmacologiche. Attivatore tissutale del plasminogeno, ormone della crescita, antagonista del recettore dell'ormone della crescita e interferone prodotti come proteine terapeutiche ricombinanti.

I vaccini, i vaccini di nuova generazione, esempio del vaccino antipoliomielite (vaccino Salk e Sabin) e  anti-epatite B e anti-HPV. 

Gli oligonucleotidi come farmaci. Modificazioni chimiche degli oligonucloetidi. Utlizzo degli oligonucleotidi ai fini terapeutici. Utlizzo di ASO nella terapia genica della distrofia muscolare di Duchenne e nella SMA (Spinal Muscular Atrophy).

Terapia genica ex vivo ed in vivo, virus come vettori per il trasferimento genico. Terapie cellulo-mediate. CRISPR/Cas9 e CAR-T cells. Terapia genica per L'ADA-SCID e amaurosi congenita di Leber.

Anticorpi monoclonali e derivati anticorpali. Farmaci ad azione sui recettori tirosinchinasici. Anticorpi umanizzati ed umani. Tecnica del phage display e Xeno-mouse per ottenere anticorpi umani. Anticorpi anti EGF-r. Inibitori del segnale del VEGF e angiogenesi (sunitinib, sorafenib, bevacizumab, aflibercept, ranibizumab). Farmaci in uso e molecole innovative per il tumore della mammella (Trastuzumab e Trastuzumab-DM1). Farmaci per l'oncologia. Terapie con anticorpi monoclonali, immunoterapia attiva e passiva. Terapie cellulo-mediate. Farmaci biotenlogici per le patologie infiammatorie croniche. Inibitori del TNF alpha (infliximab, adalimumab, etanercept e certolizumab pegol) . Silenziamento genico per il trattamento delle dislipidemie e dell'ipertrigliceridemia. Farmaci biotecnologici per la sclerosi multipla. Farmacogenomica e farmacogentica. Farmaci per COVID-19.

Biochimica generale e molecolare

Farmacologia generale e Farmacoterapia I 

Chimica organica

Al termine del corso lo studente avrà acquisito le competenze sulla conoscenza delle  basi molecolari delle principali classi di farmaci biotecnologici, dei realativi impieghi terapeutici e degli effetti tossici. Inoltre, dovrà conoscere  i vantaggi dell'impiego terapeutico di farmaci biotecnologici nell'ambito di una terapia farmacologica personalizzata;  dovrà aver compreso la differenza tra i farmaci biotecnologici e i tradizionali del tipo a "piccola molecola" e dovrà conoscere gli effetti collaterali tipici dei farmaci biotecnologici.

Conoscenza e capacità di comprensione: Lo studente dovrà essere in grado di descrivere con terminologia appropriata le basi molecolari,  le proprietà farmacologiche, la relativa farmacocinetica e farmacodinamica ed effetti collaterali dei farmaci biotecnologici.

Capacità di applicare conoscenza e comprensione: Lo studente dovrà essere in grado di utilizzare correttamente la terminologia farmacologica.

Autonomia di giudizio: Lo studente dovrà essere in grado di valutare in modo critico il ruolo innovativo dei farmaci biotecnologici con relativi vantaggi terapeutici ed effetti avversi.

Abilità comunicative: Lo studente dovrà essere in grado di descrivere la farmacologia dei farmaci biotecnologici con terminologia appropriata.

Capacità di apprendimento: Lo studente dovrà essere in grado di costruire la sua conoscenza scientifica in maniera critica, utilizzando non solo il materiale di studio fornito dal docente ma anche dedicandosi ad approfondimenti.

Il materiale didattico predisposto dalla/dal docente in aggiunta ai testi consigliati (come ad esempio diapositive, dispense, esercizi, bibliografia) e le comunicazioni della/del docente specifiche per l'insegnamento sono reperibili all'interno della piattaforma Moodle › blended.uniurb.it

Modalità didattiche

Lezioni frontali (presentazioni in MS Power Point, articoli scientifici etc,).
 

Didattica innovativa

Proposta di lettura e analisi di articoli scientifici su alcuni farmaci innovativi.

Obblighi

Sono richieste allo studente conoscenze di base in Farmacologia e Biochimica.

Testi di studio

Entrambi i testi (Farmaci biotecnologici  Elisabetta Vegeto Cea casa Editrice Ambrosiana,Goodman and Gilman - Le basi farmacologiche della terapia (2019)) vanno consultati.

Modalità di
accertamento

Sono previste 2 prove scritte in itinere. La prova scritta consiste in domande aperte e a risposta multipla. Il tempo a disposizione è di 3 ore. Per gli studenti che decideranno di sottoporsi alle prove in itinere,  il voto finale verrà calcolato in base alla media dei due voti  delle prove, solamente se entrambi ≥ 18/30. Coloro che non raggiungano la sufficienza in una delle due prove sosterranno l’esame orale.

Gli studenti che hanno superato entrambe le prove in itinere, ma non sono soddisfatti del voto conseguito, possono rifiutarlo comunicandolo al docente entro 5 giorni dalla data di pubblicazione del risultato. In tal caso devono presentarsi all'appello dell'esame per sostenere  l’esame orale.

Durante l'esame orale al candidato verranno sottoposte delle domande su argomenti svolti durante le lezioni al fine di accertare che lo studente abbia acquisito i concetti di base sullo sviluppo dei farmaci biotecnologici e la relativa farmacologia. Il voto finale, espresso in trentesimi, risulterà dalla capacità del candidato di rispondere in maniera esaustiva e ragionata alle domande poste, di conoscere le basi molecolari e la farmacologia dei farmaci biotecnologici e di usare una teminologia appropriata.

Disabilità e DSA

Le studentesse e gli studenti che hanno registrato la certificazione di disabilità o la certificazione di DSA presso l'Ufficio Inclusione e diritto allo studio, possono chiedere di utilizzare le mappe concettuali (per parole chiave) durante la prova di esame.

A tal fine, è necessario inviare le mappe, due settimane prima dell’appello di esame, alla o al docente del corso, che ne verificherà la coerenza con le indicazioni delle linee guida di ateneo e potrà chiederne la modifica.

Obblighi

Gli stessi degli studenti frequentanti.

Testi di studio

 I testi "Farmaci biotecnologici  Elisabetta Vegeto Cea casa Editrice Ambrosiana" e "Goodman and Gilman - Le basi farmacologiche della terapia (2019)" devono essere consultati.

Modalità di
accertamento

L'esame consiste in una prova orale. Al candidato verranno sottoposte delle domande su argomenti svolti durante le lezioni al fine di accertare che lo studente abbia acquisito i concetti di base sullo sviluppo dei farmaci biotecnologici e la relativa farmacologia. Il voto finale, espresso in trentesimi, risulterà dalla capacità del candidato di rispondere in maniera esaustiva e ragionata alle domande poste, di conoscere le basi molecolari e la farmacologia dei farmaci biotecnologici e di usare una teminologia appropriata.

Disabilità e DSA

Le studentesse e gli studenti che hanno registrato la certificazione di disabilità o la certificazione di DSA presso l'Ufficio Inclusione e diritto allo studio, possono chiedere di utilizzare le mappe concettuali (per parole chiave) durante la prova di esame.

A tal fine, è necessario inviare le mappe, due settimane prima dell’appello di esame, alla o al docente del corso, che ne verificherà la coerenza con le indicazioni delle linee guida di ateneo e potrà chiederne la modifica.