Il corso si pone come obiettivo di illustrare le varie tipologie dei prodotti biotecnologici che sono attualmente in fase di sperimentazione clinica o regolarmente in commercio per la diagnosi e terapia di malattie infettive, genetiche ed oncologiche. Inoltre verranno affrontati e discussi i vari aspetti delle tecniche innovative per lo sviluppo ed espressione di prodotti di derivazione biotecnologica inclusi gli anticorpi monoclonali ottenuti mediante tecniche di phage display. Altri obiettivi del corso consistono nell’ illustare i vari aspetti regolatori associati alla fabbricazione e sperimentazione dei prodotti biotecnologici con particolare riguardo alle norme di GMP ed alle fasi che regolano la sperimentazione clinica.

La produzione dei composti biotecnologici Tipologie dei prodotti tecnologici Sistemi di espressione ( espressione in piante: facoltativo) I sistemi di coltivazione I mezzi di coltura I contaminanti I processi successivi Gli elementi da considerare nella produzione e purificazione di proteine La formulazione dei prodotti biotecnologici e considerazioni farmaceutiche Considerazioni microbiologiche Gli eccipienti La conservabilit? dei farmaci a base di proteine Il direzionamento delle proteine: vie di somministrazione e aumento dell? assobimento La somministrazione di proteine I metodi di controllo della velocit? di somministrazione del farmaco La cessione sito-specifica dei farmaci proteici Aspetti farmacocinetici e farmacodinamici dei farmaci proteici e peptidici L? eliminazione dei farmaci proteici La distribuzione dei farmaci proteici Aspetti farmacodinamici dei farmaci proteici Il legame delle proteine con i farmaci proteici Adattamenti interspecie Eterogeneit? dei farmaci proteici Le modificazioni chimiche dei farmaci proteici L? immunogenicit? Vaccini Immunit? umorale e cellulo mediata. Prncipi generali La progettazione del vaccino in relazione con la risposta immunitaria Le vie di somministrazione I vaccini convenzionali I vaccini vivi attenuati I vaccini da microrganismi uccisi: organismi interi I vaccini da microrganismi uccisi: subnit? Le moderne tecnologie dei vaccini Gli aspetti farmaceutici Aspetti clinici e normativi Anticorpi monoclonali di origine cellulare somatica e ricombinante La struttura degli anticorpi Lo sviluppo di agenti terapeutici basati su anticorpi monoclonali Assemblaggio e produzione La pre-formulazione dei prodotti farmaceutici basati su anticorpi monoclonali Gli impieghi clinici degli anticorpi monoclonali (OKT3 come esempio) Il profilo farmacodinamico di abciximab Il problema della immunogenicit? degli anticorpi monoclonali* Gli anticorpi monoclonali chimerici, umanizzati ed umani* Nuove metodologie per lo sviluppo di anticorpi monoclonali e di frammenti immunoglobulinici in forma scFv da librerie fagiche anticorpali. Terapie cellulari Le citochine Le interleuchine Gli interferoni Immunit? naturale ed acquisita Tipi di immunit? specifica Caratteristiche principali delle risposte immuni Fasi della risposta immunitaria Ipotesi selezione clonale I linfociti I fagociti mononucleati Le cellule dendritiche I granulociti Anatomia funzionale dei tessuti linfoidi I linfociti T e l? induzione delle reazioni immunitarie cellulo-mediate Ipersensibilit? ritardata e le sue cellule effettrici I linfociti T citotossici Le cellule NK Terapie geniche La terapia genica ex vivo ed in vivo Le potenziali malattie bersaglio della terapia genica I metodi di trasferimento dei geni Trasferimento di geni ? nudi? Il trasferimento di geni basato sui virus ricombinanti Gli studi clinici Produzione farmaceutica e regolamentazione Utilizzo di tecniche di DNA ricombinante per lo sviluppo di prodotti biotecnologici La reazione a catena della polimerasi Gli animali manipolati geneticamente La manipolazione genetica delle proteine La cihica dei peptidi e le molecole peptidomimetiche Le tecnologie degli acidi nucleici Gli anticorpi catalitici (abzimi) Sangue e prodotti derivati L? attivatore tissutale del plasminogeno Il fattore VIII Altri argomenti del programma: 1.Aspetti regolatori nello sviluppo dei prodotti biologici per uso clinico 2.Principi generali su cui si basa la produzione dei biologici in Good Manufacturing Practice (GMP) 3. Le fasi della sperimentazione clinica e le norme che le regolano

Modalità didattiche

Lezione frontale

Testi di studio

D.J.A. Crommelin, R:D: Sindelar. Biotecnologie Farmaceutiche, Editore Zanichelli Dispense fornite dal docente

Modalità di
accertamento

Esame orale

Disabilità e DSA

Le studentesse e gli studenti che hanno registrato la certificazione di disabilità o la certificazione di DSA presso l'Ufficio Inclusione e diritto allo studio, possono chiedere di utilizzare le mappe concettuali (per parole chiave) durante la prova di esame.

A tal fine, è necessario inviare le mappe, due settimane prima dell’appello di esame, alla o al docente del corso, che ne verificherà la coerenza con le indicazioni delle linee guida di ateneo e potrà chiederne la modifica.